Mucoviscidose : un nouveau traitement prometteur pour stabiliser la maladie

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Depuis le mois de juillet 2021, le nouveau traitement Kaftrio® est disponible pour les patients atteints de mucoviscidose. Les résultats de cette trithérapie marquent une étape importante dans l’histoire de la lutte contre la maladie.

Mucoviscidose

7 500 malades sont atteints de mucoviscidose en France, une maladie génétique qui touche notamment les poumons et le pancréas. Un nouveau traitement, disponible depuis juillet 2021 et remboursé à 100 % par la Sécurité Sociale, pourrait donner de l’espoir à beaucoup d’entre eux.

Pour mesurer l’impact de ce nouveau traitement, le mieux est encore d’écouter les malades. Parmi les témoignages, reviennent régulièrement les mots « résurrection », « confiance en soi », ou encore « retour à la vie ». Cette amélioration générale des conditions de vie, parfois inespérée, est apportée par le traitement Kaftrio®, première trithérapie* indiquée pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus. Toutefois, sur les 7 500 patients atteints de mucoviscidose en France, 2 500 ne devraient pas être éligibles à la trithérapie, en raison des mutations particulières de la maladie.

Particulièrement efficace sur les manifestations respiratoires de la maladie, ce traitement agit sur la protéine dysfonctionnelle du gène CFTR, responsable de la mucoviscidose. Il apporte aux patients concernés une stabilisation de la maladie, accompagnée d’une diminution significative des principaux troubles liés à la mucoviscidose (difficultés respiratoires, infections pulmonaires, faible gain de poids).

La mucoviscidose, une maladie incurable et mortelle

« Kaftrio® ne règle pas tout, il stabilise la maladie » tempère Thierry Nouvel, directeur général de l’association Vaincre la Mucoviscidose. « C’est une première victoire, mais le combat n’est pas encore gagné. » En effet, il n’existe à ce jour aucun traitement permettant de guérir complètement de la mucoviscidose. La prise en charge des malades comprend des exercices de kinésithérapie respiratoire, effectués en complément de la prise de fluidifiants bronchiques et d’aérosols, pour soulager les bronches et fluidifier les sécrétions.

Il existe aussi plusieurs traitements médicamenteux associés à des régimes adaptés, notamment en vitamines, qui préservent l’équilibre digestif et nutritif du malade. En dernier recours, la greffe pulmonaire est envisagée lorsque les poumons ont perdu leur capacité à oxygéner le sang et à éliminer le gaz carbonique. Malgré cette prise en charge, la maladie reste mortelle. « Aujourd’hui en France, les malades de la mucoviscidose meurent en moyenne à 34 ans », rappelle Pierre Foucaud, président de Vaincre la Mucoviscidose

Le nouveau traitement efficace sur les premiers patients

Début 2021, 480 malades parmi les plus sévères ont obtenu un accès anticipé au traitement Kaftrio®. Ces premiers patients décrivent une amélioration générale de leur santé, à la fois physique et psychologique, une augmentation de leur résistance à l’effort, et une meilleure qualité de vie. Des impressions confirmées par la Haute Autorité de Santé. Dans son rapport, elle reconnaît une « démonstration robuste de l’efficacité » du traitement Kaftrio®, avec notamment une augmentation de la fonction respiratoire (VEMS) des malades de 14 %. Une efficacité démontrée également sur les cas les plus graves : sur 53 patients inscrits sur liste d’attente en vue d’une greffe pulmonaire (ou en passe de l’être) 50 en sont sortis définitivement après avoir reçu le traitement, selon l’association Vaincre la mucoviscidose.

La recherche se poursuit pour vaincre la mucoviscidose

La perspective de voir à terme la maladie stabilisée, avec un potentiel allongement de l’espérance de vie, pourrait permettre aux malades d’envisager l’avenir de manière plus confiante. Si de nouveaux projets familiaux et professionnels pourraient voir le jour, « nous devons aussi penser aux patients qui ne pourront pas bénéficier de ce nouveau traitement » rappelle Pierre Foucaud. « Notre combat est d’aller plus loin, pour que l’ensemble des patients puissent un jour avoir accès à un traitement similaire** à Kaftrio® ».

 

Les Virades de l’espoir : un rendez-vous contre la mucoviscidose

La 37e édition des Virades de l’espoir est organisée le dimanche 26 septembre 2021 par l’association Vaincre la Mucoviscidose, afin de récolter des fonds. Elle est organisée dans plus de 300 lieux en France et animée par les 30 000 bénévoles de l’association.

Pour en savoir plus : Virades.org et un numéro vert : 0 801 908 900.

 

* La trithérapie désigne l’emploi simultané de trois médicaments ou techniques thérapeutiques, afin de renforcer l’efficacité du traitement.

**En 2021, l’association a financé 52 projets de recherche contre la maladie, avec un budget issu à 90 % des dons.

  • Solal Duchêne
  • Crédit photo : Getty Images

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