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Téléthon 2019 : une édition sous le signe des avancées de la thérapie génique

La 33e édition du Téléthon 2019 a lieu les 6 et 7 décembre. Comme chaque année, des défis seront relevés pour faire avancer la recherche. Et continuer à développer des médicaments pour soigner les maladies génétiques rares et invalidantes.

Téléthon 2019 : une édition sous le signe des avancées de la thérapie génique

L’année 2019 a été marquée par une première historique pour l’AFM-Téléthon. L’arrivée d’un médicament de thérapie génique* pour une maladie neuromusculaire : l’amyotrophie spinale (maladie qui se manifeste par une faiblesse musculaire sévère). Ce médicament a reçu, aux États-Unis, une autorisation de mise sur le marché pour les enfants de moins de deux ans. En attendant l’accord de l’agence européenne du médicament, des bébés français ont pu déjà bénéficier de ce traitement dans le cadre de l’essai européen et d’autres dans le cadre des ATU (autorisations temporaires d’utilisation).

« Je suis époustouflé par la vitesse des progrès de la thérapie génique, précise Frédéric Revah, directeur de Généthon, l’un des laboratoires du Téléthon. Nous y avons toujours cru. Et aujourd’hui, huit médicaments sont disponibles. Des dizaines de patients sont traités. Mais j’ai quand même un sentiment de frustration car dix produits pourraient rentrer en phase d’expérimentation clinique et n’y entrent pas, faute d’argent. Rappelons aussi que la thérapie génique est utilisée dans le traitement de certains cancers. Et ces traitements puisent leurs sources dans ce qui a été fait pour les maladies génétiques. C’est une grande fierté. » À noter que Généthon a contribué à la mise au point de la thérapie génique pour l’amyotrophie spinale.

5 millions de Français participent

L’amyotrophie spinale, c’est la maladie dont souffre Marie, la fille de Marina Philippe, vice-présidente de l’AFM-Téléthon. « A l’annonce du diagnostic, le ciel vous tombe sur la tête. Et vous savez que votre enfant va perdre ses forces. À l’époque, il y a 20 ans, pour nous la seule arme, ça a été de rejoindre l’association AFM. Aujourd’hui, il y a un traitement à proposer. Ce message pour des parents, comme un rêve qui se réalise », explique-t-elle. « C’est encourageant, même si c’est long. On voit une évolution, des possibilités et plein d’espoir », ajoute Nagui engagé sur le Téléthon depuis 15 ans avec Sophie Davant.

« Multiplions les victoires », c’est le slogan de cette édition. Pour cela, 250 000 bénévoles se mobilisent et 5 millions de Français participent. Les 6 et 7 décembre, des animations sont organisées dans toute la France. « Cela crée du lien social dans les villes et les villages », se réjouit Sophie Davant. Le Téléthon, c’est aussi 30 heures de direct avec 600 collaborateurs de France Télévisions sur le pont. « Nous entrons dans l’ère des médicaments. Cela nous donne encore plus de responsabilités et d’énergie », indique Philippe Vilamitjana, producteur du Téléthon.

Le comédien Jean-Paul Rouve, qui a déjà participé à deux Téléthon, « est très honoré et très touché » d’être le parrain de cette édition 2019.

Une carte des animations des 6 et 7 décembre

De nombreux défis vont être relevés pendant ces deux jours. L’un l’a déjà été en septembre dernier. En effet, une équipe de chercheurs, de malades et de pompiers sont partis à l’assaut de l’Albaron, un sommet des Alpes à 3 637 mètres (en clin d’œil au numéro d’appel du Téléthon 36 37).

Cet été, trois familles concernées par une maladie rare ont pu participer au plus grand rassemblement du monde de montgolfières à Chambley (54). Elles se sont envolées dans un ballon aux couleurs de l’AFM-Téléthon.

Voua aussi vous souhaitez participer ? Vous pouvez savoir ce qui se passe près de chez vous grâce à la carte des animations.

  • Cécile Fratellini
  • Crédit photo : Christophe Hargoues / AFM-Téléthon

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