Téléthon : 35 ans au service de la recherche

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Depuis 1987, le Téléthon soutient la recherche contre les maladies génétiques rares*, souvent graves et invalidantes. En trois décennies, elle a fondé Généthon, I-Stem et l’Institut de Myologie, des laboratoires de pointe dans la lutte contre les maladies rares. Leurs travaux ont permis de mettre au point de nouveaux traitements et de soigner des milliers de malades.

Une chercheuse réalise une expérience

Les 3 et 4 décembre 2021 aura lieu la 35ème édition du Téléthon, diffusée sur France Télévisions. Cette année encore, la mobilisation sera importante pour soutenir la recherche. « Le succès du Téléthon est indispensable car la recherche que nous finançons depuis 35 ans nous permet de remporter aujourd’hui de formidables victoires contre la maladie », résume Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon.

Grâce aux dons, le Téléthon a fait basculer la recherche dans une autre dimension

Depuis la 1ère édition en 1987, le Téléthon a récolté plus de 2,6 milliards d’euros de dons. Le succès de ces collectes lui a permis d’investir dans la recherche** contre les maladies génétiques, des maladies rares, invalidantes, et longtemps considérées incurables.

Pour lutter contre ces pathologies qui touchent 3 millions de personnes en France, l’AFM-Téléthon a créé trois laboratoires : Généthon, pionnier de la thérapie génique, I-Stem, expert de la thérapie cellulaire, et l’Institut de Myologie, spécialisé dans la science et la médecine du muscle. Ces trois centres de recherche sont aujourd’hui des références internationales, dont les travaux ont changé les conditions de vie de milliers de patients. Pour de nombreux malades toujours en attente d’un traitement, la recherche se poursuit.

Le laboratoire Généthon, créé par l’AFM-Téléthon, est le pionnier de la thérapie génique

Créé en 1990 suite au succès des premières éditions du Téléthon, le laboratoire Généthon est un précurseur de la recherche sur la génétique. Son but : décoder le génome humain, à la recherche des gènes responsables de maladies, et imaginer de nouveaux traitements. Il publie les premières cartes du génome humain dès 1992. Ce coup d’accélérateur permettra la découverte de centaines de gènes responsables de maladies génétiques.

Après s’être tourné vers la thérapie génique en 1997, le laboratoire consacre ses activités à la conception de candidats-médicaments. En particulier, le laboratoire met au point les premiers « vecteurs », des transporteurs de gènes-médicaments qui servent à administrer la thérapie génique. Généthon va ainsi mettre des milliers de lots de vecteurs à disposition de la communauté scientifique, pour faire avancer la recherche.

Des années de recherche sont nécessaires pour fabriquer un médicament

Alors que les succès tardent à arriver, la thérapie génique fait la preuve de son efficacité en 2000. Cette année-là, ce traitement parvient à soigner les « bébés-bulles », des enfants nés sans défense immunitaire. Depuis, le Généthon a multiplié les essais cliniques sur l’homme, démontrant l’efficacité de la thérapie génique dans de nombreuses maladies.

Actuellement, douze candidats-médicaments de thérapie génique issus de la recherche de développement de Généthon, seul ou en collaboration, sont à l’essai dans le monde. Sept autres sont en préparation pour les phases cliniques. Et en 2020, le premier médicament de thérapie génique provenant des recherches du laboratoire Généthon a obtenu son autorisation de mise sur le marché, aux Etats-Unis (2019) et en Europe. Il a permis de soigner dans le monde 1400 enfants atteints d’amyotrophie spinale, une maladie génétique rare qui provoque une atrophie des muscles.

Avec I-Stem et l’Institut de Myologie, l’AFM-Téléthon s’est doté de deux nouveaux pôles d’excellences

A l’initiative de l’AFM-Téléthon, deux autres domaines liés aux maladies génétiques se sont vu doter d’un centre de recherche. L’Institut de Myologie***, fondé en 1996, est spécialisé dans l’étude du muscle. I-Stem, inauguré en 2005, travaille sur les cellules souches.

Depuis sa création, l’Institut de Myologie est intégré à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, à Paris. Ce positionnement lui permet de coordonner en un même lieu la prise en charge du malade, la recherche fondamentale, la recherche clinique, et l’enseignement. Il participe à de nombreux essais et études cliniques, et son rayon d’activité ne concerne plus uniquement les maladies neuromusculaires. L’Institut fait également avancer la recherche sur les lésions musculaires liées au sport de haut niveau, ou au vieillissement.

Plus récemment, le laboratoire I-Stem a été créé afin d’investir le domaine d’étude des cellules souches. La thérapie cellulaire, sur lequel l’institut travaille, est une discipline complémentaire de la thérapie génique : alors que celle-ci ambitionne de soigner le malade en traitant le gène défectueux, la thérapie cellulaire intervient au niveau de la cellule elle-même.

 

*Une maladie génétique est due à la présence d’un ou plusieurs gènes défectueux, ou à une anomalie du nombre de chromosomes. Les maladies génétiques représentent 80 % des maladies rares, dont la fréquence est inférieure à un malade pour 2000 personnes.

** L’AFM-Téléthon soutient 40 essais chez l’homme en cours ou en préparation dans 32 maladies différentes (vision, sang, cerveau, peau, foie, muscle) et finance plus de 200 programmes et jeunes chercheurs partout en France.

***La myologie est une science qui analyse le comportement des muscles.

  • Solal Duchene
  • Crédit photo : ©AFM-Téléthon / Christophe Hargoues

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