Quand on rentre dans les bâtiments du Généthon à Evry, en région parisienne, on sait immédiatement que l’on se trouve dans un environnement pharmaceutique : salles blanches et étanches, blouse blanche obligatoire pour les visiteurs… Pourtant, ce laboratoire est unique puisqu’il est associatif. Il a été créé par l’AFM-Téléthon en 1990 et est financé à 80 % par le Téléthon.
« Ce laboratoire de recherche et de développement a pour mission de mettre au point des traitements pour les maladies rares qui sont pour la plupart d’origine génétique », explique Frédéric Revah, directeur général du Généthon. Qui dit génétique, dit ADN. Les chercheurs de ce laboratoire ont donc commencé par essayer de comprendre et de déchiffrer le génome humain. Ce qui a abouti à la production des cartes de celui-ci et a permis d’accélérer la découverte de gènes responsables de plusieurs centaines de maladies. Aujourd’hui, à la banque d’ADN et de cellules, le « coffre-fort » du Généthon, on retrouve de grandes cuves ou sont stockés près de 400 000 échantillons concernant 460 maladies. À quoi servent-ils ? À faire avancer la recherche. Ils sont à la disposition de tous les chercheurs en France et à l’étranger.
À quelques pas de cette plus grande banque d’ADN et de cellules d’Europe, se trouve le laboratoire qui met au point des méthodes de production de thérapie génique (cf. schéma). Actuellement, plusieurs essais cliniques sont en cours, d’autres sont au stade de la recherche. « Nous sommes à l’aube d’un arsenal thérapeutique qui va venir compléter les médicaments existants. Toutes ces perspectives pourront être utilisées pour des maladies plus fréquentes », précise Frédéric Revah. Ainsi, les approches de thérapie génique développées pour les pathologies rares de la vision pourraient être adaptées à la dégénérescence maculaire liée à l’âge, par exemple.
Et pour répondre aux besoins de médicaments de thérapie génique, Généthon Bioprod a été créé, en 2013. Ce bâtiment de 5 000 m2 se situe à quelques centaines de mètres du laboratoire. Il s’agit d’un centre dédié à la production de médicaments appelés « vecteurs » de thérapie génique, en quantité importante, pour les essais cliniques. « On les produit, on les contrôle et on les expédie.
Chaque médicament varie bien évidemment d’une maladie à l’autre. C’est donc une production « sur mesure » qui est mise en place pour chaque essai clinique », précise Frédéric Revah. Et les projets ne s’arrêtent pas là. Quand ces traitements innovants seront sur le marché, il faudra les produire en quantité industrielle. C’est pourquoi un projet de centre européen de développement et de production de thérapies géniques et cellulaires devrait bientôt voir le jour, et compter près de 13 000 m2 en 2021. Un véritable espoir pour les familles de malades.
En 1987, le premier Téléthon voit le jour. Le compteur affiche alors 180 millions de francs (soit 27,6 millions d’euros). En 1990, c’est la création du Généthon. De 1992 à 1996, les premières cartes du génome humain sont publiées. En 2000, les bébés bulles, privés de défense immunitaire, sont traités avec succès par thérapie génique. En 2013, Généthon Bioprod lance sa première production de médicaments de thérapie innovante et le laboratoire obtient le statut d’établissement pharmaceutique. En 2016, c’est la trentième édition du Téléthon avec la participation de 10 000 communes et 200 000 bénévoles.
C’est le nombre de personnes touchées en France par une maladie rare. Une maladie est dite rare si elle concerne moins d’une personne sur 2 000. Il en existe environ 7 000.
Source : www.maladiesraresinfo.org
